تجري مراكز علاجية في المملكة المتحدة وفرنسا وإيطاليا وهولندا وإسبانيا بالتعاون مع شركة بوهرينغر إنجلهايم للأدوية الحيوية بألمانيا اختبار علاج جيني يحمل الرمز «BI 3720931»، عبر الاستنشاق للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي، في تجارب سريرية بشرية بالمملكة المتحدة وأوروبا.
ويحدث التليف الكيسي، نتيجة لخلل في جين «CFTR»، والذي يتسبب بتراكم مخاط سميك ولزج في الرئتين والجهاز الهضمي. ويسبب التهابات الرئة، ويؤثر تدريجياً في القدرة على التنفس.
ويعمل العلاج الجيني عن طريق إدخال نسخة من جين «CFTR» في الحمض النووي للخلايا في مجرى الهواء عند المريض. وقال الباحثون: «العلاجات الحالية للمرض لا تشكل نجاحاً إلا لـ15% من المرضى». ويهدف العلاج الجديد إلى تحسين وظائف الرئة، وتقليل النوبات التي غالباً ما تؤدي إلى دخول المستشفى.